In dieser Arbeit berichtet die französische Arbeitsgruppe über die bislang größte retrospektive Kohorte von VEXAS-Patienten, die mit Azacitidin behandelt wurden. Von 88 Patienten wiesen 80% ein begleitendes myelodysplastisches Syndrom (MDS) auf. Eine Besserung der entzündlichen Symptome trat bei 61% auf, teils erst verzögert nach sechs Monaten. Hämatologisch erreichten 65% Transfusionsfreiheit, 77% eine Thrombozytenverbesserung und 65% ein molekulares Ansprechen (≥ 25% Reduktion der UBA1-Mutationslast) – ein möglicher Hinweis auf einen krankheitsmodifizierenden Effekt. Die Ergebnisse sprechen für eine gute Wirksamkeit von Azacitidin bei rund zwei Dritteln der Betroffenen, insbesondere bei begleitendem MDS.